نوروبلاستومای پرخطر از جمله خطرناکترین بیماری های تهدید کننده سلامت خردسالان به شمار می رود. در پی بررسی های درمانی مختلف روی این کودکان داروهای مختلفی برای درمان آن ها مورد استفاده قرار گرفت که تاحدودی نتایج رضایت بخشی را دربرداشت که در ادامه به آن ها اشاره خواهیم کرد.
سازمان غذا و داروی آمریکا در روزهای اخیر دینوتوکسیماب (Dinutuximab)، با نام تجاری یونیتوکسین (Unituxin) را برای درمان ترکیبی با فاکتور محرک کلونی گرانولوسیت- ماکروفاژ (GM-CSF)، اینترلوکین۲ و ۱۳ سیس رتینوئیک اسید، برای درمان بیماران در گروه سنی خردسالان مبتلا به نوروبلاستومای پرخطر که حداقل پاسخ نسبی به درمان خط اول ترکیبی داشته‌اند، مورد تایید قرار داده است. دینوتوکسیماب، یک آنتی‌بادی مونوکلونال سیمریک است که از ترکیب DNA موش و انسان به‌دست آمده است. این تایید براساس افزایش دوره بدون پیشرفت بیماری و شانس بقا در یک مطالعه چند مرکزی و تصادفی روی کودکان سرطانی به‌دست آمده است. پیش از ثبت‌نام در مطالعه، بیماران حداقل پاسخ نسبی درمانی را نسبت به درمان قبلی نشان داده بودند.
در این مطالعه بیماران به نسبت ۱ به ۱ در یک گروه تحت‌درمان با دینوتوکسیماب/ رتینوئیک اسید و در گروه دیگر تحت‌درمان با رتینوئیک اسید قرار گرفتند. در هر دو گروه مدت زمان درمان ۶ دوره بود. کودکان بین ۱۱ تا ۱۵ ساله بودند. اثربخشی درمانی براساس مدت زمان طول کشیده تا عود بیماری، پیشرفت بدخیمی،وقوع بدخیمی ثانویه یا مرگ درنظر گرفته شد. ایمنی این دارو روی ۱۳۴ بیمار مطالعه شد. شایع‌ترین عوارضی که در بیش از ۲۵درصد بیماران مشاهده شد، شامل درد، تب، ترومبوسیتوپنی، هایپوناترمی، افزایش آنزیم‌های کبدی، آنمی, استفراغ,اسهال, هایپوکالمی, سندرم نشت مویرگی، نوتروپنی، کهیر، هایپوآلبومینمی، افزایش آسپارتات آمینوترانسفراز و هایپوکلسمی بودند.
